Etranakogen dezaparwoweku to nowoczesny terapeutyczny enzym rekombinowany stosowany w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych, takich jak mukopolisacharydoza typu VII (zespół Sly). Lek zawiera aktywny enzym β-glukuronidazę, który jest odpowiedzialny za rozkład siarczanowanych mukopolisacharydów, blokowanych genetycznie u chorych. Podawanie etranakogenu dezaparwoweku uzupełnia niedobór enzymu i pozwala na spowolnienie progresji choroby oraz poprawę funkcji narządów objętych zmianami. Preparat dostępny jest w postaci roztworu do infuzji dożylnej, której dawkowanie jest indywidualnie ustalane na podstawie stanu chorego i masy ciała. Wskazania obejmują leczenie pacjentów z potwierdzoną diagnozą mukopolisacharydozy VII typu, u których potwierdzono niedobór enzymu. Przeciwwskazania dotyczą reakcji nadwrażliwości na składniki leku lub reakcje immunologiczne po wcześniejszych infuzjach. Do działań niepożądanych należą reakcje alergiczne, objawy podmiotowe podczas infuzji takie jak gorączka, wysypka, dreszcze, bóle mięśni oraz objawy ze strony układu oddechowego. Terapia wymaga ścisłej kontroli lekarskiej podczas podania leku w warunkach szpitalnych. Lek jest przechowywany w lodówce i chroniony przed światłem. Stosowanie w ciąży i okresie karmienia wymaga indywidualnej oceny korzyści i ryzyka. Etranakogen dezaparwoweku jest stosowany wyłącznie pod nadzorem specjalistów w ośrodkach referencyjnych. Podczas terapii pacjent powinien być monitorowany pod kątem reakcji uczuleniowych i stanu klinicznego. Suplementy diety nie powinny być stosowane bez konsultacji z lekarzem. Etranakogen dezaparwoweku stanowi unikalną i skuteczną terapię substytucyjną dla chorych z mukopolisacharydozą VII, znacząco poprawiającą ich rokowania i jakość życia, pod warunkiem rygorystycznego przestrzegania zasad terapii.
