Olipudaza alfa jest enzymatycznym lekiem zastępczym, stosowanym w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu A i B, rzadkiego schorzenia genetycznego związanego z niedoborem enzymu sfingomielinazy kwaśnej, co prowadzi do gromadzenia sfingomieliny w tkankach i uszkodzenia narządów. Substancją czynną jest olipudaza alfa, rekombinowany enzym sfingomielinazy kwaśnej, który po podaniu dożylnym uzupełnia brakującą aktywność enzymatyczną, przyczyniając się do rozkładu nadmiernych substancji i poprawy funkcji narządów. Lek podawany jest w formie roztworu do infuzji dożylnej w warunkach szpitalnych, zwykle co 2 tygodnie. Wskazania obejmują leczenie dorosłych i dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu A i B, szczególnie w celu spowolnienia postępu choroby i poprawy stanu klinicznego. Przeciwwskazania dotyczą nadwrażliwości na olipudazę alfa lub składniki preparatu. Działania niepożądane mogą obejmować reakcje alergiczne, reakcje infuzyjne, gorączkę, ból głowy, nudności, wymioty i zmęczenie. Lek wymaga monitorowania funkcji narządów, parametrów hematologicznych oraz kontroli wystąpienia działań niepożądanych podczas terapii. Stosowanie olipudazy alfa w ciąży i okresie karmienia wymaga konsultacji ze specjalistą. Preparat należy przechowywać w chłodni w temperaturze 2-8°C, chroniony przed światłem. Lek jest dostępny na receptę i stosowany wyłącznie pod ścisłą kontrolą specjalisty chorób metabolicznych. Pacjentom zaleca się informowanie lekarza o wszelkich objawach niepożądanych oraz przestrzeganie harmonogramu leczenia. Terapia olipudazą alfą stanowi przełom w leczeniu choroby Niemanna-Picka, znacząco poprawiając wyniki kliniczne i jakość życia pacjentów dzięki specyficznemu działaniu na mechanizmy choroby.
