Pegzilarginaza jest innowacyjnym lekiem enzymatycznym stosowanym w leczeniu pacjentów z zarośnięciem cyklu mocznikowego – rzadką chorobą metaboliczną polegającą na defekcie enzymu arginazy, co prowadzi do nagromadzenia toksycznego amoniaku we krwi. Substancją czynną jest pegzilarginaza, rekombinowany enzym arginaza, sprzężony z polietylenoglikolem (PEG), co wydłuża jego czas działania w organizmie. Mechanizm działania polega na zastąpieniu defektywnego enzymu wątrobowego, który rozkłada argininę do ornityny i mocznika, co ułatwia eliminację amoniaku i zmniejsza jego toksyczność. Lek podawany jest w formie roztworu do infuzji dożylnej, zapewniając precyzyjne dawkowanie i stałe stężenie enzymu we krwi. Wskazania obejmują leczenie deficytu arginazy u dzieci i dorosłych ze zdiagnozowanym zarośnięciem cyklu mocznikowego, zwłaszcza w przypadkach opornych na inne formy terapii. Przeciwwskazania to nadwrażliwość na pegzilarginazę lub składniki preparatu oraz choroby związane z immunosupresją. Do działań niepożądanych należą reakcje alergiczne, wysypka, gorączka, bóle głowy oraz nudności. Zaobserwowano również ryzyko pojawienia się przeciwciał neutralizujących lek, co wymaga monitorowania. Terapia wymaga stałej kontroli poziomu amoniaku i stanu klinicznego pacjenta. Lek może wchodzić w interakcje z innymi lekami wpływającymi na metabolizm azotu. Stosowanie w ciąży i laktacji jest możliwe po dokładnej ocenie ryzyka i korzyści. Preparat przechowywany jest w warunkach chłodniczych, chroniony przed światłem oraz konserwowany zgodnie z zaleceniami producenta. Pegzilarginaza jest dostępna wyłącznie na receptę i stosowana pod nadzorem specjalistycznym, zwykle w ośrodkach referencyjnych. Pacjenci i opiekunowie powinni być informowani o potencjalnych działaniach niepożądanych i konieczności monitorowania stanu zdrowia podczas terapii. Pegzilarginaza stanowi przełom w leczeniu rzadkich zaburzeń metabolicznych, znacznie poprawiając rokowanie i jakość życia pacjentów z deficytem enzymu arginazy.
